《新英格兰医学期刊》（ＮＥＪＭ）十一日报导，中国研究人员以基因编辑技术「常间回文重复序列丛集关联蛋白系统」（ＣＲＩＳＰＲ），治疗患有急性淋巴性白血病（ＡＬＬ）与爱滋病的病患，虽对爱滋病效果不彰，但患者血癌经十九个月已逐步缓解。这也是全球首家权威医学期刊，刊登医生如何利用实验性的ＣＲＩＳＰＲ技术，来修正病人去氧核糖核酸（ＤＮＡ）以治疗疾病的详细报告。
此研究由北京大学干细胞研究中心主任邓宏魁领导，廿七岁受试男子同时身患白血病与爱滋病，他的骨髓干细胞受损导致血癌，有待移植；团队决定利用ＣＲＩＳＰＲ技术，顺便帮他修正供体造血干细胞与前驱细胞（ＨＳＰＣ）之ＣＣＲ５基因，因该基因是导致爱滋病的人类免疫缺陷病毒（ＨＩＶ）入侵机体细胞主要辅助受体之一，一旦关闭就可与爱滋病绝缘。
治疗后十九个月，男子血癌逐渐缓解，编辑修正过的ＨＳＰＣ植入后，持续留在体内，有助人体对抗大量病原菌的「ＣＤ４受体」蛋白质亦见小幅增加；但对爱滋病效果不大，淋巴细胞约仅有五％对抗ＨＩＶ感染。尽管如此，邓宏魁乐见后续研究，因他至少已确定ＣＲＩＳＰＲ技术在人体内可发挥长期功效，患者也无不良反应或ＤＮＡ受损。
ＣＲＩＳＰＲ的潜在不良后果，一直让医界有所保留。但中国科学界始终跃跃欲试，南方科技大学副教授贺建奎去年以这种「基因手术刀」，径自宣告全球第一对免疫爱滋病的基因编辑双胞胎诞生，但因涉及修改胚胎基因，引发国际挞伐。
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发表于 2019-09-12
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